Pequena Maria Helena, de AL, celebra conquistas após tratamento com remédio mais caro do mundo
26/12/2024
(Foto: Reprodução) Após ter acesso a um dos medicamentos mais caros do mundo para tratar atrofia muscular espinhal, menina ganha força e transforma a rotina da família. 1º Natal da pequena Helena após tomar o medicamento para AME foi especial
Este Natal foi especial para a família de Maria Helena, uma menina de 2 anos e 7 meses de Alagoas, diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 2. Depois de ter acesso ao medicamento Zolgensma, avaliado em mais de R$ 7 milhões, a pequena tem dado os primeiros sinais de recuperação, trazendo um novo significado às festas de fim de ano.
Há cerca de um ano e meio, a vida da família mudou completamente. Maria Helena não conseguia sustentar o próprio corpo, não engatinhava e mal conseguia movimentar os braços. “Ela não fazia impulso para levantar, tínhamos que segurar o quadril dela. Ela tinha perdido tudo, até o engatinhar”, relembra a mãe, Dayse Kelly.
Em março deste ano, graças a uma decisão judicial, Maria Helena recebeu o Zolgensma, um medicamento importado conhecido como o mais caro do mundo.
Quase 20 dias após receber a medicação, Maria Helena voltou para casa e foi recebida com festa. Desde então, os avanços são notáveis: hoje, ela já brinca sentada por longos períodos, agita os braços e, com a ajuda de um andador, dá os primeiros passos.
“Foi como se fosse a primeira vez que ela tivesse nascido. A emoção de vê-la dar o primeiro passinho foi indescritível”, conta a mãe, emocionada.
No Natal do ano passado, a família vivia a angústia de não saber se conseguiria o medicamento. “Foi tenso. Não tínhamos gosto de comemorar nada. Passei a virada do ano chorando, sem saber se a justiça diria sim ou não”, recorda. Este ano, o cenário é outro: “Foi um Natal cheio de alegria e gratidão. Ver a Maria Helena brincando com os primos, ficando de pé e gritando ‘mamãe’ foi emocionante para todos nós.”
Maria Helena faz diversas terapias para continuar evoluindo e, segundo os médicos, seus resultados estão acima da média. Em uma recente avaliação em Recife (PE), ela alcançou nota máxima nos testes motores. “Saímos de lá muito felizes, foi um gás para curtir o Natal com ainda mais felicidade.”
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Para 2025, a família tem novos sonhos. Maria Helena começará a frequentar a escola, um marco que enche os pais de expectativa e emoção.
“Apesar de todas as lutas e dificuldades, tudo valeu a pena. Estamos agradecendo por tudo o que aconteceu e rezando para que o próximo ano seja ainda melhor.”
Maria Helena mostra avanços após ter acesso ao medicamento
Reprodução
O que é AME?
A AME é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que não tem cura.
É causada por alterações no gene que produz a proteína SMN - que protege os neurônios motores;
Sem essa proteína, esses neurônios morrem e não mandam impulsos nervosos da coluna vertebral para os músculos;
Isso interfere na capacidade de se mover, andar, engolir e até respirar. Pode levar à morte.
A doença varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas;
A AME acomete 1 em cada 11 mil nascidos vivos.
Como funciona o Zolgensma?
O remédio é uma terapia gênica que devolve ao paciente o gene faltante. Ele foi desenvolvido por um laboratório nos Estados Unidos, é vendido por uma empresa suíça e custa cerca de R$ 6 milhões. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o tratamento em 2020.
O gene é injetado no corpo do paciente através de cápsula de vírus modificados em laboratório: são eles que transportam o gene que o paciente precisa até as células da medula espinhal;
Quanto menor a criança, menor o peso e, portanto, menor a quantidade de vírus injetados;
O zolgensma é o único tratamento disponível que atua diretamente no DNA;
A aplicação é feita em dose única;
Não há alteração no DNA do paciente;
Estudos clínicos já comprovaram a eficácia do medicamento contra a AME.
VÍDEO: saiba como o remédio mais caro do mundo atua no corpo de crianças com AME
Saiba como o remédio mais caro do mundo atua no corpo de crianças com AME
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